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中心医院索晓慧团队完成人源化CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤患者_健
发布日期:2020-07-28 05:50   来源:未知   阅读:

血液内科一病区索晓慧主任团队在我市率先完成人源化CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤患者

近日,我院血液内科一病区率先完成了利用人源化CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤患者,使我院血液病诊疗水平取得了重大提升。

我院血液内科一病区在索晓慧主任的带领下,联合中科院天津血液病研究所等机构共同努力,相继完成两例CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤病例,其中患者刘某专程从天津到我院做CAR-T实验,目前已成功输入CAR-T细胞,观察一周余后病情稳定已于近日出院。患者周某伴有骨髓瘤诱发的重度心衰症状,治疗之前心脏彩超结果显示左心射血分数降低至30%、BNP明显升高为32299pg/ml,患者精神食欲极差、无自主下床活动能力。经治疗后第五天,该患者心脏彩超结果显示左心射血分数是56%、BNP结果是6358pg/ml,表明心脏功能具有明显改善。仅一周后,在家属的搀扶下患者已经可以下床,食欲与精神面貌也明显改善。目前两名患者均已顺利度过危险期,远期疗效正在评估中。

据悉,嵌合抗原受体重组T细胞(Chimeric antigen receptor-T cell,CAR-T)是通过基因修饰的手段,使能特异性识别靶抗原的单克隆抗体的单链可变区(scFv)表达在T细胞表面,同时scFv通过跨膜区与人工设计的T细胞胞内的活化增殖信号域偶联。经过嵌合抗原受体蛋白修饰的T细胞就犹如导弹一样精准辨别攻击目标。2012年,美国宾夕法尼亚大学的Carl June教授,开始了一项CAR-T技术应用于儿童急性淋巴细胞白血病的研究,治疗的第一个病人,是一个7岁的女孩,名字叫Emily Whitehead。这个小姑娘经历了九死一生,奇迹般获得了新生;从那以后,CAR-T技术逐渐名声大噪。原本已经无药可治的小姑娘,目前依然健康地活着,她本人也受到了时任总统奥巴马的亲切接见。2017年8月30日,美国食品药品管理局(FDA)宣布批准了诺华公司商品名为"Kymriah"的药物用于治疗3~25岁的难治性或复发性的急性B淋巴细胞白血病患者,这是人类历史上批准的首款CAR-T细胞疗法。其后,FDA陆续批准了第二款CAR-T药物Yescarta上市,增加了Kymriah的适应症,开启了肿瘤免疫疗法的新纪元。目前在我国也有多家医疗中心进行CAR-T治疗血液恶性肿瘤的临床试验。2019年12月,美国国立卫生研究院(NIH)临床试验注册网站已经发布>480项CAR-T免疫疗法临床试验,其中176项由美国发起,246项由中国发起。我国CAR-T免疫治疗临床试验项目中,75%项目针对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤,并取得了较好的治疗效果。(索晓慧 李俊东供稿)